DLin-M-C3-DMA (MC3) ialah lipid kationik terionisasi yang telah digunakan dalam penjanaan partikel nano lipid (LNP) yang membungkus siRNA, mRNA, atau DNA plasmid untuk digunakan secara in vitro dan in vivo. Sebagai kenderaan penyampaian siRNA yang kuat, DLin-M-C3-DMA memudahkan pengkompleksan elektrostatik asid nukleik bercas negatif dan menggalakkan pelepasan endosomal disebabkan oleh tingkah laku penukaran cas yang bergantung kepada pH. Secara klinikal, DLin-M-C3-DMA telah digunakan dalam LNP yang merangkum siRNA terarah transthyretin untuk rawatan polineuropati yang disebabkan oleh amyloidosis (Onpattro®) keturunan transthyretin-mediated amyloidosis. Dua ekor linoleil politaktepu dalam DLin-M-C3-DMA menyumbang kepada profil ketoksikannya yang rendah dan aktiviti pembungkaman gen yang cekap, dengan ED₅₀ sebanyak 0.005mg/kg yang dicapai dalam model murine Factor VII. Atas sebab-sebab ini, DLin-M-C3-DMA kekal sebagai penanda aras lipid boleh terion yang dibandingkan dengan formulasi LNP novel.
|
Parameter |
Spesifikasi |
|
Nama Produk |
DLin-M-C3-DMA |
|
Nombor CAS |
1224606-06-7 |
|
Formula Molekul |
C₄₃H₇₉NO₂ |
|
Berat Molekul |
642.09g/mol |
|
pKa |
9.37±0.28 |
|
Penampilan |
Tidak berwarna kepada cecair kuning muda |
|
Kesucian |
≥90% (gred penyelidikan); ≥95% (standard rujukan) |
|
Keterlarutan |
DMSO: 250mg/mL (389.35mM); Etanol: ≥60mg/mL (93.44mM) |
|
Takat Didih |
670.2±43.0℃ |
|
Ketumpatan |
0.886±0.06g/cm3 |
|
Keadaan Penyimpanan |
Dimeterai dalam kering, Suhu Bilik |
|
Kelebihan |
Perincian |
|
Kekuatan Pengeluaran |
Kampus yang diperakui GMP merangkumi 100+ mu, 3 bengkel pelbagai guna, 6 barisan pengeluaran zon bersih gred D, dan 150+ reaktor (20L–5000L), menyokong suhu tinggi/rendah, anaerobik & penghidrogenan; pengeluaran skala kg kepada tan. |
|
Penghantaran Cepat |
Sampel R&D: satu minggu; pesanan komersial: 1–2 bulan selepas pembayaran. Ekspres (DHL/FedEx) atau pengangkutan udara/laut tersedia. |
|
Rakan Kongsi Global |
Dipercayai oleh 30+ syarikat farmaseutikal di Amerika Syarikat, Eropah, India, Brazil dan Asia Tenggara; kerjasama jangka panjang dengan pengeluar ubat generik, CRO, dan pengedar standard kekotoran. |
|
Pengeksport Berlesen |
Lesen import/eksport ubat yang sah — tiada kelewatan pematuhan. |
|
Gred Kualiti Dwi |
Kedua-dua gred penyelidikan/pharma（≥98%）dan gred kekotoran ketulenan tinggi（≥99%）tersedia untuk memenuhi keperluan pelanggan yang pelbagai. |
S1: Apakah DLin-M-C3-DMA?
A: DLin-M-C3-DMA (MC3) ialah lipid kationik terionisasi yang berfungsi sebagai kenderaan penghantaran siRNA yang kuat dalam nanopartikel lipid (LNPs). Ia adalah lipid terion utama dalam Onpattro® (patisiran), terapeutik siRNA pertama yang diluluskan oleh FDA.
S2: Adakah DLin-M-C3-DMA larut dalam penimbal akueus?
A: DLin-M-C3-DMA tidak larut dalam air. Ia larut dalam pelarut organik termasuk etanol, DMSO, DMF, dan kloroform. Untuk formulasi LNP, lipid dilarutkan dalam etanol sebelum dicampur dengan larutan asid nukleik akueus.
1. Perkembangan Terapeutik siRNA
DLin-M-C3-DMA ialah lipid boleh terion yang disahkan secara klinikal untuk penghantaran siRNA, digunakan dalam Onpattro® (patisiran) untuk amyloidosis pengantara transthyretin keturunan. Ia adalah lipid penanda aras untuk aplikasi pembungkaman gen hepatik.
2. Pembuatan Vaksin mRNA
LNP berasaskan MC3 telah digunakan dalam kajian praklinikal dan klinikal untuk penghantaran vaksin mRNA, termasuk COVID‑19, influenza dan vaksin kanser yang diperibadikan.
3. Penghantaran Penyuntingan Gen CRISPR‑Cas9
DLin-M-C3-DMA digunakan dalam LNP untuk penghantaran mRNA CRISPR‑Cas9 dan panduan RNA untuk penyuntingan gen terapeutik dalam model praplinikal gangguan genetik.
4. Pengoptimuman Rumusan LNP
Para saintis farmaseutikal menggunakan MC3 sebagai penanda aras lipid boleh terion untuk mengoptimumkan parameter pembuatan LNP, membandingkan calon lipid baru dan membangunkan sistem penghantaran asid nukleik berkeupayaan tinggi.
5. Pembangunan Kaedah Analisis untuk LNP
Gred rujukan DLin-M-C3-DMA berfungsi sebagai piawai untuk membangunkan dan mengesahkan HPLC, LC‑MS, dan kaedah analisis lain untuk mengukur kandungan lipid terion dalam produk ubat LNP.
6. Ujian Keluaran Kawalan Kualiti
Piawaian rujukan penting untuk ujian keluaran QC bagi produk ubat LNP berasaskan MC3, termasuk ujian identiti, ketulenan dan keseragaman kandungan.
7. Kajian Penyenyapan Gen In Vitro dan In Vivo
Digunakan dalam kultur sel dan kajian model haiwan untuk menilai potensi pembungkaman gen pengantara siRNA, dengan nilai ED₅₀ yang ditetapkan (0.005mg/kg dalam model FVII murine) berfungsi sebagai penanda aras untuk formulasi LNP baru.
Mencari lipid terionisasi standard emas untuk program penghantaran siRNA atau mRNA anda? Cosperpharm membekalkan DLin-M-C3-DMA ketulenan tinggi dengan dokumentasi komprehensif untuk menyokong penyerahan penyelidikan dan peraturan anda. Hubungi pasukan kami untuk meminta sebut harga, membincangkan pembungkusan tersuai atau mengatur perundingan teknikal.
Alamat
2 Yangguang 3rd Road, Duodao Chemical Cycle Industrial Park, Jingmen City, Hubei Province, China
Tel
E-mel
![1-[2,3-Bis[(9Z,12Z)-octadeca-9,12-dien-1-yloxy]propil]pyrrolidine](/upload/8820/1-2-3-bis-9z-12z-octadeca-9-12-dien-1-yloxy-propyl-pyrrolidine-349384.webp "1-[2,3-Bis[(9Z,12Z)-octadeca-9,12-dien-1-yloxy]propil]pyrrolidine")
![1,2,4-Triazolo[4,3-a]piridin-3(2H)-satu](/upload/8820/1-2-4-triazolo-4-3-a-pyridin-3-2h-one-440735.webp "1,2,4-Triazolo[4,3-a]piridin-3(2H)-satu")
