Berita Industri

Mitapivat telah dibangunkan oleh Agios Pharmaceuticals, sebuah syarikat farmaseutikal Amerika, dan diluluskan di Kesatuan Eropah dan Amerika Syarikat sebagai rawatan oral untuk anemia hemolitik dan kekurangan piruvat kinase (PKD), gangguan jarang diwarisi yang dikaitkan dengan anemia hemolitik kronik. Sebagai tambahan kepada petunjuk PKD yang diluluskan, ia kini sedang menjalani kajian klinikal untuk rawatan penyakit sel sabit dan talasemia.

Memandangkan pengeluar farmaseutikal terus menumpukan pada sumber bahan farmaseutikal aktif (API) yang boleh dipercayai, ketekalan kualiti dan kestabilan bekalan kekal sebagai pertimbangan penting semasa memilih bahan anestetik tempatan. Ropivacaine Hydrochloride ialah bahan farmaseutikal penting yang digunakan dalam pembangunan dan pembuatan produk anestetik tempatan.

Pada masa ini, ubat barisan pertama untuk rawatan PBC ialah asid ursodeoxycholic (UDCA), dan ubat obeticholic acid (OCA) baris kedua telah ditarik balik daripada pasaran kerana isu keberkesanan. Pada tahun 2024, FDA meluluskan agonis dwi PPARα/δ Elafibranor dan agonis PPARδ terpilih Seladelpar. Linerixibat adalah ubat pertama dan pada masa ini satu-satunya ubat yang diluluskan khusus untuk pruritus dalam PBC. Ubat-ubatan lain terutamanya menyasarkan perkembangan penyakit atau penunjuk biokimia, yang menyediakan lebih banyak pilihan untuk pesakit PBC.

Merck, dengan kerjasama Huanquan dan Conquer Biotech, mendedahkan secara terbuka jumlah sintesis MK-0616, perencat PCSK9 peptida makrosiklik mulut kelas pertama untuk penyakit kardiovaskular. Menghadapi kerumitan struktur, pasukan membangunkan laluan berskala melalui pengoptimuman berbilang generasi—mengurangkan langkah daripada 63 kepada 43 dan jujukan linear daripada 28 kepada 21 langkah. Inovasi utama termasuk biopemangkinan (KRED, TrpB, hidroksilase), penulenan dipacu penghabluran (mengelakkan kromatografi), dan strategi kumpulan pelindung ortogon. Proses generasi kedua mencapai peningkatan hasil hampir 1,000 kali ganda, membolehkan pengeluaran berskala tan sambil mengurangkan kos dengan ketara, menetapkan penanda aras untuk sintesis peptida makrosiklik kompleks.

Pemilihan agen pengkelat untuk radionuklid yang disasarkan ialah sains ketepatan yang berpusat pada pemadanan radionuklid, chelator dan vektor sasaran. Ejen makrosiklik klasik seperti DOTA menawarkan kestabilan yang luar biasa untuk radionuklid bersaiz sederhana seperti ¹⁷⁷Lu, dan digunakan dalam ubat yang diluluskan seperti Lutathera dan Pluvicto. Untuk isotop pemancar α yang lebih besar seperti ²²⁵Ac, chelator baru seperti Macropa mempamerkan "selektiviti saiz terbalik" untuk kekompleksan yang unggul. Reka bentuk dwifungsi membolehkan kaitan kovalen kepada antibodi atau peptida, manakala kestabilan in vivo yang tinggi adalah penting untuk keselamatan. Penyelidikan baru muncul, termasuk chelator bersaiz dwi-selektif, membuka jalan untuk aplikasi termanostik bersepadu.