Produk

Produknya ialah β-Alanine, N-[3-(dimethylamino)propyl]-N-[3-[2-(dodecyldithio)ethoxy]-3-oxopropyl]-, 2-(dodecyldithio)etil ester, glutation-sensitive ionizable lipid yang dibina di atas β-alanine scaf scaf yang berbeza domain yang mengandungi tiga lipatan pendandan yang berfungsi: Kumpulan N,N-dimethylaminopropyl yang menyediakan tapak protonasi utama, gugusan 2-(dodecyldithio)etil ester yang menambat satu ekor C12 yang boleh dikurangkan melalui terminus karboksil, dan 3-[2-(dodecyldithio)ethoxy]-3-oxopropyl doxyl.disulfayl rantai kedua yang dipautkan N. Reka bentuk dwi-disulfida ini memastikan bahawa lipid utuh kekal terintegrasi secara stabil dalam nanopartikel lipid semasa transit ekstraselular tetapi mengalami pemecahan pantas kepada tiga serpihan kecil, larut air apabila terdedah kepada kepekatan glutation milimolar sitosol, dengan itu mencapai pelepasan kargo yang dilindungi secara kimia oleh potensi redoks intraselular.

Produknya ialah β-Alanine, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-ethanediyl)tris[N-methyl-, 1,1',1''-tritridecyl ester (biasa dikenali sebagai 304O13). Dari segi struktur, ia ialah lipidoid kationik boleh terion, dicirikan oleh teras amina tertier pusat (nitrilotri-2,1-ethanediyl) yang dihubungkan melalui tiga lengan kepada unit N-metil-β-alanine, setiap satu berakhir dalam rantai alkil tridecyl (C13) tepu yang panjang. Seni bina molekul unik ini direka dengan teliti untuk fungsinya: amina pusat menyediakan pengionan bergantung kepada pH (kationik pada pH rendah, neutral pada pH fisiologi), kaitan amida menawarkan kebolehbiodegradan, dan tiga ekor hidrofobik memacu pemasangan sendiri ke dalam zarah nano lipid (LNP).

C13-112-tetra-tail (CAS 1381861-92-2) ialah molekul lipid kationik terion yang dicirikan oleh seni bina molekul unik yang menggabungkan kumpulan kepala alkohol amino polar, empat ekor karbon-13 hidrofobik dan penyambung PEG2. Lipid mempunyai teras amina tertier pusat yang mana empat rantai tridesil (C13) memanjang, setiap satu berakhir dalam kumpulan hidroksil primer. Dari segi struktur, C13-112-tetra-tail terdiri daripada dua unit alkohol amino yang disambungkan melalui spacer PEG2 (diethylene glycol), menghasilkan konfigurasi simetri berbilang ekor yang memaksimumkan isipadu hidrofobik sambil mengekalkan amphifilisiti untuk pembentukan nanozarah lipid (LNP) yang berkesan.

1-[2,3-Bis[(9Z,12Z)-octadeca-9,12-dien-1-yloxy]propyl]pyrrolidine, juga dikenali sebagai A-066, ialah lipid kationik yang mempunyai kumpulan kepala pyrrolidine yang dilekatkan pada tulang belakang gliserol yang di-eterifikasi dengan dua linolel (C198:2yl) ekor. Dari segi struktur, molekul itu terdiri daripada perancah gliserol kiral pusat dengan dua rantai alkohol lemak tak tepu (masing-masing mengandungi dua ikatan cis-double) yang dihubungkan melalui ikatan eter, berakhir dalam amina pyrrolidine tertier. Kehadiran kumpulan kepala pyrrolidine membezakan 1-[2,3-Bis[(9Z,12Z)-octadeca-9,12-dien-1-yloxy]propyl]pyrrolidine daripada DODMA berkaitan struktur, yang menampilkan kumpulan kepala dimetilamino.

Produknya ialah 2'-F-Ac-dC Phosphoramidite (5'-O-(4,4'-Dimethoxytrityl)-2'-fluoro-2'-deoxycytidine-3'-O-[(2-cyanoethyl)-(N,N-diisopropyl)]-phosphoramidite). Sebagai monomer fosforamidit khusus, struktur terasnya mempunyai bahagian gula 2'-deoxycytidine dengan atom fluorin pada kedudukan 2' dan kumpulan pelindung asetil (Ac) pada asas sitosin. Pengubahsuaian 2'-fluoro yang unik ini sangat mempengaruhi konformasi pucker gula, mengunci cincin ribosa ke dalam konformasi C3'-endo (seperti RNA). Struktur pra-tersusun ini secara mendadak meningkatkan rintangan nuklease oligonukleotida yang terhasil dan meningkatkan pertalian mengikatnya kepada sasaran RNA pelengkap. Oleh itu, 2'-F-Ac-dC Fosforamide bukan sekadar blok bangunan; ia adalah kunci untuk menjana oligonukleotida antisense (ASO), siRNA dan aptamer yang stabil secara kimia secara kimia.

2'-F-dU Phosphoramidite (juga dikenali sebagai DMT‑2′‑F‑dU Phosphoramidite, CAS 146954-75-8) ialah monomer deoxyuridine phosphoramidite yang diubah suai secara kimia yang menampilkan 2′‑fluoro (2′‑F) de asubstitusi gula Kumpulan pelindung 5′‑O‑dimethoxytritil (DMT), dan fosforamidit β‑cyanoethyl (CE) pada kedudukan 3′. Asas uridin hadir tanpa sebarang kumpulan pelindung amina eksosiklik (tidak seperti sitidin atau adenosin), memudahkan sintesis dan penyahlindungan oligonukleotida yang mengandungi pengubahsuaian ini. Pengubahsuaian 2′‑fluoro ialah salah satu pengubahsuaian kimia yang paling berkuasa untuk meningkatkan rintangan nuklease dan kestabilan terma dalam terapeutik oligonukleotida. Atom fluorin yang sangat elektronegatif pada kedudukan 2' mengunci gula ke dalam konformasi C3'-endo (seperti RNA), yang pra-menyusun tulang belakang oligonukleotida untuk mengikat ketat pada sasaran RNA pelengkap. 2'-F-dU Phosphoramidite digunakan secara meluas dalam sintesis siRNA, oligonukleotida antisense (ASOs) dan aptamer, terutamanya apabila asas seperti timin diperlukan tetapi dengan pertalian pengikatan yang dipertingkatkan kepada adenosin.